Portador de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), o menino, que é filho de uma enfermeira da Secretaria de Saúde de Gaspar, precisa que o SUS pague um medicamento que custa R$ 17 milhões

A batalha judicial de Raul Rassele e de centenas outros brasileiros continua para que o Sistema Único de Saúde (SUS) forneça medicamentos de alto valor no tratamento de doenças raras. Alguns desses remédios chegam a custar milhões de reais. É o caso do Elevidys, um medicamento que desacelera uma doença degenerativa rara, chamada Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), que afeta as células musculares e causa atrofia. Um em cada 3.500 meninos nascem com a doença.

• Deborah, Tadeu, Rafael e Raul (Fotos: DIVULGAÇÃO)

Raul, que  completou cinco anos no dia 4 de novembro, foi diagnosticado com DMD nos primeiros anos de vida. Desde então, os pais, Deborah Rassale, enfermeira da Secretaria Municipal de Saúde de Gaspar, e Rafael Nobre Rassele vêm lutando para tentar obter, na justiça, o Elevidys. Neste período, algumas portas se fecharam, outras se abriram e trouxeram esperança para a família, como o Projeto de Lei do senador Romário (PL-RJ).

Paralelamente, os pais de Raul mantém uma campanha nas redes sociais para reunir R$ 17 milhões, que é o custo da dose única do Elevidys. Porém, a batalha é bastante difícil, pois em seis meses a campanha "Viva Raul!" arrecadou aproximadamente R$ 200 mil. Rifas, jantares, almoços entre outras ações também estão sendo realizadas. Porém, a esperança da família está de fato na justiça determinar que SUS pague os custos do medicamento. Deborah, no entanto, admite que o STF - Supremo Tribunal de Justiça - vem dificultando as sentenças favoráveis. Até agora, apenas duas famílias conseguiram que o SUS bancasse o tratamento, sendo que uma delas obteve apenas parte do valor. Segundo Deborah, os dois meninos estão muito bem, apresentando um quadro de melhora significativa em poucos meses após a medicação e sem efeitos colaterais. Outras duas sentenças favoráveis estão aguardando o desfecho final. De lá pra cá, as ações no STF não evoluíram.  

Há, ainda, uma questão burocrática junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) que vem exigindo uma série de documentos para liberar o uso do Elevidys e de outros medicamentos de alto custo no Brasil. Hoje o medicamento não poderia ser aplicado em território nacional. Segundo Deborah, em audiência pública, em meados de outubro, a Anvisa informou que faltavam documentos a serem anexados ao pedido. A Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos, responsável pela fabricação do Elevidys, encaminhou o documento, para que o processo pudesse prosseguir, mas, novamente, em 1º de novembro, a Anvisa emitiu a quinta notificação de exigência referente à regulamentação do medicamento no Brasil. Ao que parece, tudo caminha muito lentamente e, no caso do pequeno Raul e outras crianças brasileiras, o que menos se tem neste momento é tempo. O Elevidys é aplicado em meninos de 4 a 7 anos, conforme pedido da Roche para aprovação no Brasil. Já nos Estados Unidos,onde foi desenvolvido, o Elevidys foi aprovado em definitivo pelo FDA para meninos de 4 anos sem limite de idade enquanto estiverem caminhando. Após os sete anos, o risco de efeitos colaterais graves aumenta bastante. "O Raul precisa receber o quanto antes o medicamento para preservar os músculos que ainda tem, pois aqueles já atrofiados não recupera mais", desabafa Deborah.

A luta dos pais é diária, para manter a qualidade de vida do filho. Deborah conta que a doença está avançando, mesmo com as inúmeras terapias e as doses diárias de corticóides, que causam muitos efeitos colaterais. "Ele reclama as vezes de dor nas pernas, pede mais colo, mas já era esperado", conta a mãe. Em função dos corticóides, Raul tem acompanhamento de vários especialistas como cardiologista, pneumologista, oftalmologista, neurologista e pediatra. Deborah explica que a expectativa de vida para crianças com DMD, quando diagnosticada precocemente, é de 20 a 30 anos - com dez anos a criança pode deixar de caminhar. Mesmo diante de tantas incertezas, separar-se do filho precocemente é algo que nem passa pela cabeça da mãe, pois enquanto existir esperança de cura ela e o marido vão continuar lutando.

Deborah acorda todos os dias com a esperança de que uma porta irá se abrir, trazendo a solução para o tratamento do pequeno Raul. A nova porta que se abriu pode estar em quem marcou mais de mil gols durante a carreira profissional, mas que poderá marcar o maior de todos, que é gol da salvação de milhares de vidas de crianças acometidas de doenças raras e que dependem de remédios de alto custo no Brasil. O senador Romário (PL-RJ), campeão do mundo de futebol, é autor do Projeto de Lei Complementar (PLP) 149/2024, sobre o fornecimento de medicamentos de alto custo. A proposta prevê a cooperação dos entes federativos e estabelece requisitos para medicamentos não incorporados ao SUS ou não registrados na Anvisa, além de desobrigar a oferta de medicamentos experimentais.

"O PLP não vem trazer nada de novo, mas apenas dar força de lei e, portanto, mais segurança jurídica a entendimentos que até o momento nortearam e referenciaram as decisões da nossa Suprema Corte sobre a matéria, que tinham por objeto a vida de milhões de pessoas que usam medicamentos ainda não incorporados pelo SUS", defendeu Romário em recente discurso no Senado.

O objetivo do projeto, segue argumentando o parlamentar, é ampliar o amparo jurídico para acesso a medicamentos diante de decisões do Supremo Tribunal Federal (STF) que cobraram evidências científicas e o uso racional dos recursos públicos.

Romário defende ainda o princípio constitucional do direito à saúde como um direito de todos e dever do Estado. Todavia, reconheceu que esse princípio ainda é um desafio no caso dos medicamentos não incorporados ao SUS ou sem registro na Anvisa. Especialmente no caso de pacientes com doenças graves, como câncer, crônicas ou raras.

"Em nenhum momento os medicamentos serão fornecidos sem critérios claramente definidos. O PLP acata todos os atos normativos do SUS. Também esclareço que o PLP jamais propõe que sejam fornecidos quaisquer medicamentos experimentais ou que não estejam cientificamente comprovados", enfatizou Romário.

Deborah também vem atuando junto à classe política para aprovação do PLP. Em abril deste ano, ela participou de Audiência Pública na Câmara dos Deputados, em Brasília-DF, quando debateu a necessidade da liberação imediata do Elevidys no Brasil. “Essa medicação é a nossa esperança. Os resultados mostram que essa terapia gênica, como é chamada, consegue parar o avanço da doença, oferece qualidade de vida aos nossos filhos e aumenta a expectativa de vida, precisamos que seja aprovado aqui no Brasil, também”, defendeu. Em 16 de outubro, ela voltou à Brasilia para a segunda audiência pública, onde aproveitou para estar nos gabientes dos senadores catarinenses Beto Martins (PL) e Jorge Seif (PL), e pedir apoio para a aprovação do PLP do senador Romário. "Ainda estou aguarando um retorno dos nossos senadores", revelou Deborah, que segue na luta contra o tempo, ao lado do marido Rafael, pois, como ela costuma dizer: “Tempo é músculo e músculo é vida”. No caso de Raul, a cura.

O que é a DMD?

A DMD é uma doença genética que se manifesta predominantemente em meninos e leva à degeneração muscular progressiva. Afeta cerca de 700 meninos por ano no Brasil. Sem um tratamento adequado, os músculos enfraquecem, comprometendo a mobilidade e outras funções vitais.